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国内首例:CAR-T成功治愈系统性红斑狼疮病例
2023/02/27


“患者在没有任何激素、免疫抑制剂和靶向药物支持下,抗体生成细胞和自身抗体逐渐消失,补体回归正常水平,身体机能恢复并出院随访。”日前,中山市人民医院宣布,一位29岁女患者的单纯性难治性系统性红斑狼疮被治愈了。据悉,这是采用CAR-T双靶点技术,全国首例成功治愈系统性红斑狼疮病例。

20157月,22岁的王音(化名)刚生完孩子9个月,全身起了小红点,总是发烧,血小板较低,先后到佛山、广州的医院检查,在广东人民医院确诊为系统性红斑狼疮。当年10月,她开始到中山市人民医院就医

“这7年间我每月要到医院开一次药,经常要到医院做抽血、验尿等检查,还要经常吃药、打针,但病情仍然反反复复,非常痛苦。”王音说为了治疗这种生不如死的疾病,爱人带她先后往返广州多家医院诊治,高额的费用付出没有给她的病情带来缓解,后期还出现了狼疮肾病和脑病,并于去年8月实施了颅脑手术,至今颅骨还没有全覆盖。

医院风湿免疫科主任何善智表示:“这位患者刚入院时全身水肿,蛋白尿明显,抗体阳性,我们给她做了传统的激素、免疫抑制治疗,还做了7次生物治疗,但效果都不好,出现狼疮脑病,还出现肺动脉高压、肺纤维化等并发症,肾穿刺也发现狼疮的活动。这说明传统治疗和生物治疗都不理想。”

据了解,中山市人民医院从2019年下半年成立CAR-T技术项目组,2020年开始尝试做这个治疗项目,目前已经做过大B细胞淋巴瘤、淋巴细胞白血病、胶质瘤、骨髓瘤等9例病人,都比较成功。

能否把CAR-T技术应用到系统性红斑狼疮的治疗上?经过和病人商量,在医院的支持下和在美国马钰波教授团队的指导下,王伟佳博士团队决定采用这种全球领先的新技术给患者治疗。20225病人签了知情同意书,520日对患者进行单采细胞,617日回输CAR-T细胞。

中山市临床医学研究所所长、中山市人民医院党委书记袁勇介绍“这个治疗过程就是把能产生人体免疫因子的淋巴细胞在体外培养,并采用基因工程技术使之成为具有靶向杀伤能力的细胞,然后再重新输入患者体内,有针对性的把‘致病种子’细胞杀死,这是一种新型精准靶向疗法。”

王音说:“现在我身上的红点没有了,激素药、免疫抑制剂都不用吃了,我的精神也很好,各项指标都很好。今天是第三次来复查,前二次复查结果都比较好。我很感谢这些妙手回春的医护人员给了我第二次生命。”

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