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武汉专家运用基因治疗为血友病患者带来新希望
2024/02/08


据武汉协和医院消息,该院为一名A型血友病患者实施基因治疗,近日复查结果显示患者凝血功能已恢复正常。该技术将为更多凝血功能障碍患者带去希望。

现年21岁的志新(化名)2岁时确诊A型血友病,其身体经不起任何碰撞,受点小伤都容易血流不止。长期以来,他依靠注射血源性凝血因子方式治疗,但还是会反复出血。膝盖也因此无法完全伸直,走路受困。

20238月,志新的母亲从患友群得知,基因治疗或能从根源改善A型血友病,正在招募临床受试者。一家人决定试试。202311月,志新在武汉协和医院血液科/湖北省血栓与止血医学临床研究中心开始接受基因治疗。

据悉,血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,会导致患者体内凝血因子产生障碍,表现为自发或轻微损伤后的长时间出血,其中关节为主要出血部位。

“志新属于重型血友病A患者,如果不进行规范的预防出血治疗,会面临关节变形甚至残疾的可能。”该项目主管医生、武汉协和医院血液科教授王华芳介绍,A型血友病是凝血因子VIII(八因子)缺乏所致。血友病A基因治疗是将正常凝血因子FVIII基因导入靶细胞,代替有缺陷的FVIII基因,从而使患者体内能重新持续产生凝血因子VIII,达到治疗目的。

接受基因治疗至今,志新已脱离凝血因子输注。“身体不再出血,也不疼了,还不用隔三差五注射,感觉太好了。”志新说,现在自己能跑能跳,最爱的运动是羽毛球。

中华医学会血液学分会候任主委、武汉协和医院血栓与止血专业学科带头人胡豫指出,从长远看,基因疗法的出现将改变疾病的治疗模式。当前,国内已有多个血友病基因治疗产品进入临床试验阶段。


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