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全球首例!我国科学家研发的CAR-T细胞破解世界难题
2023/05/15


近日,崔桂云教授带领专家团队,到患者蔺先生家中回访,发现其症状指标显著改善,最可喜的是,未出现任何复发迹象。面对慢性格林巴利综合征(下文称慢格征)这一世界性难题,蔺先生幸运的成为全球首例成功接受CAR-T细胞药物疗法(下文称CAR疗法)的患者,此举标志着由徐州科学家团队研发,将双靶向CAR疗法在治疗慢格征中应用,获得了突破性进展,不仅让我国CAR疗法跻身国际领先行列,也为神经领域多个世界性难题提供了治疗新思路。

慢格征(CIDP)是一种由免疫介导的周围神经疾病,属于罕见病的一种,多表现为四肢乃至全身的运动或感觉障碍,大多数患者会因复发或病情加重而致残,传统治疗不仅要长期服药,还要面临反复发作且加重的困局,属于世界性难题,全球尚无根治案例,是“令人绝望”的疑难杂症。

患者蔺先生于去年在家中突然瘫倒,随即被诊断为慢格征。“初入院时,我感觉四肢麻木无力,下肢疼痛,根本走不了几步,只能坐着轮椅”,蔺先生告诉记者,在了解该疾病相关知识后,家人一度陷入了绝望。

蔺先生是幸运的。徐州医科大学多年来超前布局细胞治疗领域研究,持续开展“卡脖子”技术攻关,取得一系列成果。徐州医科大学附属医院(下文称徐医附院)神经内科主任崔桂云介绍,徐州医科大学肿瘤生物治疗研究所(下文称生研所)在国内率先开展细胞治疗研究,目前已治疗了69例晚期骨髓瘤患者,取得了很好的疗效。

“能否利用双靶向CAR-T细胞的B细胞的删除作用,扩展它的适应症?”生研所所长郑骏年教授表示,经过专家团队夜以继日持续攻关,为蔺先生量身制定了一套双靶向CAR疗法方案。

“现在患者的肌力,包括近端和远端肌力基本恢复到正常”,蔺先生的主治医师、徐医附院神经内科副主任医师张伟介绍,“患者目前每日散步、整体恢复情况较好,相关症状显著改善,运动功能大幅提升,最可喜的是,未出现任何复发迹象。”

“这一治疗成果极大鼓舞了科研人员”,郑骏年教授表示,将CAR疗法应用于慢格征,为神经系统自身免疫性疾病领域,如视神经脊髓炎、重症肌无力等多个世界医学难题,提供了新的治疗思路和解决方案。

经过检索国内、外文献,以及中国、国际临床试验注册中心数据发现,此次用CAR-T细胞技术治疗慢性格林巴利综合症患者,尚属全球首例。

值得一提的是,作为全球最早开展双靶点CAR-T细胞研发的团队之一,生研所的多项研究结果在国际顶级期刊《柳叶刀-血液病学》、《临床肿瘤学》等杂志发表。在2022年度全球过继性细胞免疫治疗领域学术论文分析全球作者排名中,该团队4位专家进入了全球前30位。

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