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英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法
2023/11/21


英国药品和保健品管理局(下称MHRA近日在官网发布公告称,批准美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel(简称Exa-cel,品牌名称Casgevy)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。

MHRA称,这是全球首个获批治疗该适应症的基因编辑疗法,也是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法。CRISPR疗法是2020年诺奖得主Emmanuelle CharpentierJennifer Doudna2012年一篇论文中提出的技术。

虽然两家药企尚未公布售价,但按照此前美国食药监局(FDA)批准的蓝鸟生物(Bluebird Bio)的基因疗法产品Zynteglo来推算,Casgevy价格大概率会是“百万美元”级别的“天价药物”。

据悉,此次MHRACasgevy给予有条件上市许可是因为该疗法有庞大的“未满足需求”或与现有的疗法相比具有强大治疗优势。MHRA的有条件许可有效期为一年,但受批主体可以基于临床数据的持续更新通过年审。

MHRA的医疗保健质量和可及性临时执行主任Julian Beach在公告中表示,SCDTDT是痛苦的终生疾病,在某些情况下可能也是致命的。迄今为止,骨髓移植(必须来自密切匹配的捐赠者并存在排斥风险)是唯一的永久性治疗选择。

根据MHRA周四发布的批准公告,Casgevy的有条件上市许可基于两项全球临床试验的结果。

其中,SCD研究招募了45名受试者,但这当中只有29名受试者提供了足以进行主要疗效中期分析的成熟数据。在这些受试者中,除1人外,其他人均在接受Casgevy治疗后在至少12个月内消除了严重的疼痛感。据默沙东诊疗手册介绍,SCD是血红蛋白的一种遗传性基因异常,特征是红细胞呈镰刀(新月)形。由于镰状细胞僵硬,所以难以通过身体中最小的血管(毛细血管),导致血流阻塞,引发疼痛、器官损害等后果。

TDT受试者的临床试验中,有42名患者提供了成熟数据,其中39名患者在接受Casgevy治疗后至少12个月内不再需要输红细胞,另外3名患者的输血需求下降了70%

上述两项研究还显示,Casgevy的安全性良好,其副作用与自体干细胞移植基本一致。常见的不良反应包括疲劳、发烧、恶心和感染风险增加。

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