2023-12-13

红斑狼疮，免疫系统的一次“意外”

“随着医学技术的不断进步，红斑狼疮患者的治疗也迎来更多的转机。”张华勇表示，例如由南京鼓楼医院风湿免疫科创新的异体间充质干细胞疗法，就为红斑狼疮等免疫系统疾病患者提供了新的治疗手段。具体来说，医生可以利用从脐带提取、培养间充质干细胞，然后静脉输注给患者。由于干细胞的特性，当它们被输入人体后，可以起到免疫调节作用，相当于把患者紊乱的免疫系统恢复成“出厂设置”，从而帮助患者恢复健康。同时，脐带来源间充质干细胞异体输注没有排斥反应，注射前也不需要将人体原有的免疫力摧毁，相对更易获得，也较为安全。虽然该疗法目前并非对所有群体都有疗效，但对于红斑狼疮患者来说，不啻为新的希望。

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2023-12-11

美首次批准治疗镰状细胞病基因疗法

美国食品和药物管理局8日批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。

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2023-12-08

全球首例新型细胞化瓣膜“补心”成功

12月7日，在华中科技大学附属协和医院（以下简称“协和医院”）接受新型瓣膜材料“补心”的13岁先天性心脏病患儿玥玥（化名），回到协和医院复查，这是国际首例成功实施的新型细胞化肺动脉瓣置换术。该瓣膜是协和医院心脏大血管外科教授董念国团队突破传统生物瓣膜的耐久性难题，历时20余年自主研发出的全球首款新型细胞化瓣膜。

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2023-11-30

干细胞与基因疗法行业迎政策突破

近日，国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》（下称《方案》）的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。其中明确提出，探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。

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2023-11-22

“解法”将上新！中山三院探索细胞免疫治疗糖尿病及其并发症

11月18日，在“第七届羊城糖尿病与肥胖论坛暨医工结合-代谢病防治前沿学术会议”上，中山大学附属第三医院副院长、内分泌与代谢病学科带头人陈燕铭教授介绍，在揭示肠道菌群与加速胰岛β细胞损伤新机制的关系之后，该团队正在探索粪菌移植、纳米新材料、干细胞外泌体等新的方法，以治疗糖尿病肥胖以及相关并发症。

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2023-11-21

英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

英国药品和保健品管理局（下称MHRA）近日在官网发布公告称，批准美国福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel（简称Exa-cel，品牌名称Casgevy）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。

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2023-11-20

细胞与基因治疗极具研究前景 专家望加速前沿创新成果转化

中国工程院院士、国家肝癌研究中心主任王红阳日前对记者表示，细胞基因治疗研究任务艰巨而紧迫，应该注重细胞治疗研究的合法、合规、安全、可控，尽快突破研究领域瓶颈、困境，形成共识，进而加快推进中国细胞治疗产业的发展。她期望科研工作者们加速基础前沿创新成果的转化等。

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2023-11-16

首次人体碱基编辑试验降低坏胆固醇

日前在美国费城举行的美国心脏协会会议上，美国生物技术公司Verve Therapeutics报告了一种名为VERVE-101的治疗方法，可以使肝脏中的PCSK9基因永久性失活，而后者正是调控坏胆固醇的基因。

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